Amyotrofická laterálna skleróza (ALS) patrí medzi neurodegeneratívne ochorenia s veľmi progresívnym priebehom. Toto ochorenie postihuje predovšetkým motoneuróny centrálnej a periférnej nervovej sústavy. Strata spinálnych a cerebrálnych motorických neurónov, ovplyvňujúcich vedomé svalové pohyby, vedie postupne u pacientov až k celkovej paralýze organizmu a ku zlyhaniu respiračného systému, zatiaľ čo ich mentálne a psychické aspekty ostávajú plne zachované.

Indukované pluripotentné kmeňové bunky (iPSCs) sa ponúkajú ako nový, sľubný, terapeutický prístup v oblasti regeneratívnej medicíny. Technológia iPSCs zatiaľ nie je v štádiu, kedy by sa terapeutické transplantácie považovali za bezpečné a využívali sa denne v klinickej praxi. V posledných rokoch sa však výrazne podieľajú na procese personalizovanej liečby a jej snahách pri modelovaní in vitro biomedicínskych prototypov nielen pre neurodegeneratívne ochorenia.

V našej štúdii, ktorá momentálne prebieha, pripravujeme nový, unikátny in vitro biomedicínsky model ALS s využitím techniky reprogramovania somatických kožných fibroblastov pacienta trpiaceho ALS na iPSCs. Následne tieto bunky budeme diferencovať do neurálnych prekurzorov, ktoré sa budú charakterizovať a fenotypizovať metódou fluorescenčnej prietokovej cytometrie BD FACS Aria.